nidНефрология и диализNephrology and Dialysis1680-44222618-9801Российское диализное обществоnid-466Research ArticleНАБЛЮДЕНИЯ ИЗ ПРАКТИКИCASE REPORTSСубклиническая активность атипичного гемолитико-уремического синдрома и лечение экулизумабом (Клиническое наблюдение)Subclinical activity of atypical hemolytic uremic syndrome and eculizumab treatment (Clinical observation)КаганМ. Ю.KaganM. Yu.mkaganorenburg@yahoo.comБервинаН. Н.BervinaN. N.noemail@neicon.ruГБУЗ «Областная детская клиническая больница»РоссияRegional children clinical hospitalRussian Federation2015190820241715256Copyright © Каган М.Ю., Бервина Н.Н., 20242024Каган М.Ю., Бервина Н.Н.Kagan M.Y., Bervina N.N.Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://journal.nephro.ru/jour/article/view/466

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) - редкое, опасное для жизни заболевание, вызванное неконтролируемой активацией комплемента по альтернативному пути. До недавнего времени единственным методом лечения этой болезни оставалось раннее интенсивное проведение плазмафереза, которое, тем не менее, во многих случаях оказывалось недостаточно эффективным и не предотвращало ишемических повреждений различных органов. Экулизумаб, ингибитор активации комплемента по альтернативному пути, вызывает быстрое и устойчивое подавление тромботической микроангиопатии (ТМА) при аГУС, значительно улучшая исход и прогноз этого заболевания. Общепризнанный терапевтический эффект экулизумаба в настоящее время сделал его препаратом первой линии в тех случаях, когда, после исключения всех других возможных причин ТМА, диагноз аГУС становится несомненным. Мы представляем собственное наблюдение за 13-летним мальчиком с установленным ранее диагнозом аГУС, у которого экулизумаб был применён из-за персистирующих неспецифических клинических проявлений при отсутствии лабораторных признаков активности тромботической микроангиопатии (нормальные показатели тромбоцитов и ЛДГ, отсутствие шизоцитов). Это лечение привело к купированию протеинурии и анемии, значительному улучшению самочувствия и увеличению СКФ, что заставило нас предположить субклиническую активность болезни.

Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a rare, life-threatening disease related to uncontrolled complement activation. Until recently, the management of aHUS consisted of early and intensive plasma exchange, although this was mostly ineffective in protecting from subsequent organ damage. Eculizumab, an inhibitor of the alternative complement pathway, produces a rapid and sustained inhibition of the thrombotic microangiopathy process, with significant improvements in long-term clinical outcomes. Due to the significant improvement achieved, eculizumab has subsequently been approved as the first-line therapy when an unequivocal diagnosis of aHUS has been made. The use of eculizumab has changed the management and the outcome of aHUS, becoming the frontline treatment of the disease. We report a case of a 13 year-old boy with aHUS who got eculizumab because of persistent non-specific clinical symptoms in the absence of laboratory evidence of active thrombotic microangiopathy. The use of eculizumab was associated with a significant decrease in proteinuria, anemia, increased GFR and an improvement in general state, revealing that the subclinical symptoms were caused by unsuspected disease activity.

гемолитико-уремический синдромпротеинурияэкулизумабhemolitic uremic syndromeproteinuriaeculizumabReferencesБайко С.В. Гемолитико-уремический синдром: эпидемиология, классификация, клиника, диагностика, лечение (Обзор литературы. Часть 1). Нефрология и диализ. 2007. 9(4): 370-377.Байко С.В. Гемолитико-уремический синдром: эпидемиология, классификация, клиника, диагностика, лечение (Обзор литературы. Часть 1). Нефрология и диализ. 2007. 9(4): 370-377.Козловская Н.Л. Поражение почек при тромботических микроангиопатиях. Нефрология: Национальное руководство. Краткое издание. М.: ГЭОТАР - Медиа, 2014:428 -465.Козловская Н.Л. Поражение почек при тромботических микроангиопатиях. Нефрология: Национальное руководство. Краткое издание. М.: ГЭОТАР - Медиа, 2014:428 -465.Козловская Н.Л., Демьянова К.А., Кузнецов Д.В. и др. «Субклиническая» тромботическая микроангиопатия при атипичном гемолитико-уремическом синдроме: единичный случай или закономерность? Нефрология и диализ. 2014. 16(2): 280-287.Козловская Н.Л., Демьянова К.А., Кузнецов Д.В. и др. «Субклиническая» тромботическая микроангиопатия при атипичном гемолитико-уремическом синдроме: единичный случай или закономерность? Нефрология и диализ. 2014. 16(2): 280-287.Belingheri M, Possenti I, Tel F et al. Cryptic activity of atypical hemolytic uremic syndrome and eculizumab treatment. Pediatrics. 2014. 133(6): 1769-71.Belingheri M, Possenti I, Tel F et al. Cryptic activity of atypical hemolytic uremic syndrome and eculizumab treatment. Pediatrics. 2014. 133(6): 1769-71.De Serres SA, Isenring P. Athrombocytopenic thrombotic microangiopathy, a condition that could be overlooked based on current diagnostic criteria. Nephrol Dial Transplant. 2009. 24(3): 1048-1050.De Serres SA, Isenring P. Athrombocytopenic thrombotic microangiopathy, a condition that could be overlooked based on current diagnostic criteria. Nephrol Dial Transplant. 2009. 24(3): 1048-1050.Fakhouri F, Frémeaux-Bacchi V, Loirat C. Atypical hemolytic uremic syndrome: from the rediscovery of complement to targeted therapy. Eur J Intern Med. 2013. 24(6): 492-495.Fakhouri F, Frémeaux-Bacchi V, Loirat C. Atypical hemolytic uremic syndrome: from the rediscovery of complement to targeted therapy. Eur J Intern Med. 2013. 24(6): 492-495.Fremeaux-Bacchi V, Fakhouri F, Garnier A, et al. Genetics and outcome of atypical hemolytic uremic syndrome: a nationwide French series comparing children and adults. Clin J Am Soc Nephrol. 2013. 8(4): 554-562.Fremeaux-Bacchi V, Fakhouri F, Garnier A, et al. Genetics and outcome of atypical hemolytic uremic syndrome: a nationwide French series comparing children and adults. Clin J Am Soc Nephrol. 2013. 8(4): 554-562.Cataland SR, Wu HM. Diagnosis and management of complement mediated thrombotic microangiopathies. Blood Rev. 2014. 28(2): 67-74.Cataland SR, Wu HM. Diagnosis and management of complement mediated thrombotic microangiopathies. Blood Rev. 2014. 28(2): 67-74.Greenbaum LA. Atypical hemolytic uremic syndrome. Adv Pediatr. 2014. 61(1): 335-56.Greenbaum LA. Atypical hemolytic uremic syndrome. Adv Pediatr. 2014. 61(1): 335-56.Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009. 361(17): 1676-87.Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009. 361(17): 1676-87.Sallée M, Ismail K, Fakhouri F et al. Thrombocytopenia is not mandatory to diagnose haemolytic and uremic syndrome. BMC Nephrol. 2013. 14(3): 1-6.Sallée M, Ismail K, Fakhouri F et al. Thrombocytopenia is not mandatory to diagnose haemolytic and uremic syndrome. BMC Nephrol. 2013. 14(3): 1-6.Tsai HM. Thrombotic thrombocytopenic purpura and the atypical hemolytic uremic syndrome: an update. Hematol Oncol Clin North Am. 2013. 27(3): 565-84.Tsai HM. Thrombotic thrombocytopenic purpura and the atypical hemolytic uremic syndrome: an update. Hematol Oncol Clin North Am. 2013. 27(3): 565-84.Verhave JC, Wetzels JF, van de Kar NC. Novel aspects of atypical haemolytic uraemic syndrome and the role of eculizumab. Nephrol Dial Transplant. 2014. 29(4): iv131-41.Verhave JC, Wetzels JF, van de Kar NC. Novel aspects of atypical haemolytic uraemic syndrome and the role of eculizumab. Nephrol Dial Transplant. 2014. 29(4): iv131-41.Zuber J, Le Quintrec M, Sberro-Soussan R et al. New insights into postrenal transplant hemolytic uremic syndrome. Nat Rev Nephrol. 2011. 7(1): 23-35.Zuber J, Le Quintrec M, Sberro-Soussan R et al. New insights into postrenal transplant hemolytic uremic syndrome. Nat Rev Nephrol. 2011. 7(1): 23-35.

The authors declare that there are no conflicts of interest present.